Fiolka, która stawia na nogi i ratuje życie maluchom. Zolgensma jednak nie dla wszystkich

Rodzice Zosi byli bardzo blisko upragnionego celu, gdyż w sierpniu tego roku minister zdrowia Adam Niedzielski ogłosił, iż od 1 września 2022 roku chore na rdzeniowy zanik mięśni dzieci będą otrzymywały refundowany przez państwo „najdroższy lek świata”. Rodziny w całej Polsce odetchnęły z ulgą. Do tej pory rodzice musieli przez kilka lub kilkanaście miesięcy uzbierać aż 9,5 mln zł, by ich maluchy - w odpowiednim wieku i do pewnej wagi ciała - mogły otrzymać ten lek, który podaje się dożylnie zaledwie raz w życiu i potrafi on zmienić przebieg choroby oraz zdecydowanie poprawić stan zdrowia dzieci. To dla ich maluchów zdecydowanie lepsza alternatywa, niż podawany do tej pory lek spinraza, który co prawda jest refundowany, ale jednak jedynie potrafi hamować chorobę, ale nie poprawia stanu dzieci. Ponadto podawany jest osobie chorującej przez całe życie co cztery miesiące, a warto dodać, że koszt jednego podania to ponad 300 tys. zł!

Gdy minister Adam Niedzielski ogłaszał wprowadzenie refundacji na terapię genową dla dzieci chorych na SMS Tomasz Szcześniewski z okolic Sępólna (województwo kujawsko-pomorskie, niedaleko Chojnic) był w drodze. Szedł z Zakopanego na Hel i zbierał środki na leczenie swojej córeczki Zosi. Przez dwa miesiące uzbierał aż 3 mln zł. Ponadto pukał do drzwi najważniejszych osób w kraju i opowiadał o Zosi i jej chorobie. Prosił o wprowadzenie refundacji. Gdy dowiedział się, że zostaje ona wprowadzona, myślał, że to koniec walki...

Prosimy i będziemy prosić, będziemy słać błagalne pisma do ludzi z obozu rządzącego, w sprawie ratunkowego zakupu leku. Prawo i Sprawiedliwość jest jedyną partią, która może nam realnie pomóc. Wszyscy wspierają nas za kulisami, pomagają, ale decyzję może pomóc tylko partia rządząca.

Tomasz Szcześniewski / tata chorującej na SMA Zosi

Rodzice Zosi diagnozę, że ich córka choruje na SMA poznali 1 kwietnia 2022 roku. Niestety, stało się to dopiero rok po narodzinach, gdyż jeszcze wtedy nie było w tym regionie badań przesiewowych (od 1 września są w całym kraju).

- Zosia bardzo szybko otrzymała lek, który spowalnia tę paskudną chorobę. Równocześnie rozpoczęliśmy walkę o 9,5 mln zł na lek, a tak naprawdę o zdrowie i życie Zośki. Dziś nadal o to walczymy, ale także o refundację tego leku dla wszystkich dzieci – mówi Tomasz Szcześniewski.

Kwota 9,5 mln zł, którą muszą zbierać na lek, obowiązuje ich, rodziców. Ministerstwo Zdrowia kupuje ten sam lek od producenta za... 5,8 mln zł. I pan Tomasz wraz z innymi rodzicami proszą i apelują, by mogli właśnie w tej cenie kupić lek od państwa, co pozwoliłoby im szybciej zamknąć zbiórki pieniędzy, przyspieszyć podanie terapii genowej maluchom oraz złagodzić ich cierpienie. Państwu Szcześniewskim do podania leku po cenie ministerialnej brakowałoby już „tylko” 300 tys. zł. Bez tej decyzji muszą zebrać jeszcze prawie 4 mln zł! Aktualnie na ich koncie jest 5,5 mln zł.

CZYTAJ RÓWNIEŻ: Zosia toczy nierówną walką z SMA. Tata wyruszył dla niej pieszo z Zakopanego aż do Helu

A zbieranie jest coraz trudniejsze.

- Widać, jak na dłoni, iż ludzie zaczęli bardzo martwić się inflacją. Teraz, zanim wrzucą złotówkę do naszych puszek, oglądają ją nie dwa razy, ale pięćdziesiąt – przyznaje Tomasz Szcześniewski. I przyznaje: - Prosimy i będziemy prosić, będziemy słać błagalne pisma do ludzi z obozu rządzącego, w sprawie ratunkowego zakupu leku. Prawo i Sprawiedliwość jest jedyną partią, która może nam realnie pomóc. Wszyscy wspierają nas za kulisami, pomagają, ale decyzję może pomóc tylko partia rządząca.

Pan Tomasz chwali refundację i cieszy się, że rodzice dzieci urodzonych po 1 września mogą już z niej korzystać.

- Od 1 września refundacja terapii genowej działa wyśmienicie. Została jednak garstka naszych dzieci, które jedną decyzją, jednym podpisem, można również szybko wyleczyć. My nie chcemy stuprocentowej refundacji, tylko chcemy kupić ten lek po cenie „ministerialnej”, a nie komercyjnej. W skali całego kraju byłby to dla państwa koszt 70 może 80 mln zł – mówi Tomasz Szcześniewski, który podkreśla, że zdaje sobie sprawę, iż nie ma dokładnych badań odnośnie podania dziecku drugiego rodzaju leku na SMA. Jednak jak podkreśla, jako rodzic, jest gotowy podjąć każde ryzyko, bo chciałby, by jego córka miała szczęśliwe dzieciństwo i mogła je spędzić z rówieśnikami w przedszkolu i szkole.

Zbiórka dla Zosi odbywa się na portalu SiePomaga.pl

Niestety, radość trwała jednak bardzo krótko. Okazało się, że rygorystyczne zapisy wykluczyły z terapii genowej 27. dzieci chorych na SMA, w tym Zosię. Przyjęto bowiem, że abby otrzymać ten lek dzieci muszą być po pierwsze zdiagnozowane podczas badań przesiewowych, po drugie mieć poniżej sześciu miesięcy, a po trzecie nie mogą być wcześniej leczone innym lekiem. Zosia nie spełniała tych zapisów i jej rodzice – oraz innych dzieci - nadal muszą uzbierać po 9,5 mln zł, by podać ten lek swoim maluchom, ale już na zasadach komercyjnych.