Gdańscy naukowcy z patentem na metodę walki z chorobą Huntingtona

Choroba Huntingtona to ciężkie schorzenie genetyczne, przebiegające z procesami neurodegeneracyjnymi i bardzo poważnymi objawami. Nad opracowaniem metody zapanowania na tą choroba pracuje od kilku lat zespół, w skład którego wchodzą naukowcy z Wydziału Biologii UG: prof. dr hab. Grzegorz Węgrzyn, dr Sylwia Barańska, dr Aleksandra Hać i dr hab. Karolina Pierzynowska.

Opracowana technologia umożliwia zastosowanie medyczne związku popularnie zwanego genisteiną do wytwarzania leku powodującego zmniejszenie wielkości i liczby agregatów białkowych oraz spadek całkowitej ilości zmutowanej formy huntingtyny. W konsekwencji prowadzi to do znacznego spowolnienia lub nawet zahamowania postępowania choroby Huntingtona.

Nieuleczalna choroba Huntingtona

Choroba Huntingtona należy do grupy genetycznych chorób neurodegeneracyjnych. W krajach rozwiniętych występuje z częstotliwością ok. 1 na 15 000 osób. Bezpośrednią przyczyną tej choroby jest mutacja w genie kodującym białko huntingtynę. Zmutowana postać białka wykazuje tendencję do tworzenia agregatów białkowych w komórkach, co prowadzi do zaburzenia funkcji neuronów i postępującej neurodegeneracji niektórych obszarów mózgu, czego skutkami klinicznymi są zaburzenia koordynacji ruchowej oraz demencja.

PRZECZYTAJ TEŻ: Sukces gdańskich neurologów. Leki spowodowały cofnięcie objawów udaru mózgu

Pomimo prowadzonych od wielu lat badań, dotychczas nie opracowano skutecznej metody leczenia choroby Huntingtona. Stosowane obecnie terapie farmakologiczne oraz fizjoterapie służą przede wszystkim złagodzeniu objawów choroby. Genisteina, czyli związek z grupy izoflawonów, naturalnie występujący w roślinach - m.in. w soi, powoduje obniżenie poziomu zmutowanej formy huntingtyny w hodowlach komórek ludzkich.

- Patent dotyczy metody leczenia choroby Huntingtona, choroby genetycznej o ciężkim przebiegu, przebiegającej z procesami neurodegeneracyjnymi i bardzo poważnymi objawami. Do tej pory nie ma skutecznej metody leczenia tej choroby - mówi prof. dr hab. Grzegorz Węgrzyn. - W naszych badaniach wykazaliśmy, że związek chemiczny objęty patentem powoduje obniżenie poziomu toksycznego białka w komórkach pochodzących od pacjentów z chorobą Huntingtona w modelu komórkowym tej choroby oraz w modelu zwierzęcym (myszy). Ponadto uzyskaliśmy zdecydowaną poprawę, a nawet normalizację, behawioru myszy z chorobą Huntingtona po zastosowaniu proponowanego preparatu leczniczego. Daje to nadzieję na nowy, skuteczny lek na tę dotychczas nieuleczalną i prowadzącą do przedwczesnej śmierci chorobę.

Genisteina na chorobę Alzheimera

Przypomnijmy, że zespół naukowców z UG pod kierownictwem prof. Grzegorza Węgrzyna uzyskał w 2021 roku uzyskał patent na wykorzystanie genisteiny do leczenia choroby Alzheimera.

- Fakt, że mamy te dwa patenty na dwie choroby, z których jedna - choroba Alzheimera dotyczy większej liczby pacjentów, daje nadzieję, że zainteresować się nimi mogą firmy farmaceutyczne - mówi dr hab. Karolina Pierzynowska.